Cambridge liderará novo centro de £50 milhões para estudar doenças do DNA mitocondrial
O Conselho de Pesquisa Médica (MRC, na sigla em inglês) anunciou um investimento de 50 milhões de libras no novo Centro de Excelência em Pesquisa em Terapêutica do Genoma Mitocondrial do MRC, que visa viabilizar novos tratamentos para doenças...

Vista em corte transversal da mitocôndria, renderização 3D. Crédito: Jian Fan
"Nosso objetivo é criar as bases científicas que permitirão novas formas de tratar essas doenças e oferecer esperança renovada aos pacientes e familiares afetados."
Michal Minczuk
O Centro de Excelência em Pesquisa do MRC (MRC CoRE) será liderado pelo Professor Michal Minczuk, da Universidade de Cambridge. Ele reúne especialistas renomados de diversas áreas para definir como as mutações no DNA mitocondrial (mtDNA) causam doenças e traduzir esse conhecimento em terapias.
O novo Centro baseia-se na experiência já existente da Universidade em pesquisa mitocondrial na Unidade de Biologia Mitocondrial do MRC.
Atualmente, não existe cura para as doenças mitocondriais, um grupo de distúrbios genéticos que afetam cerca de 1 em cada 5.000 pessoas, deixando pacientes e suas famílias com necessidades médicas significativas ainda não atendidas.
As mitocôndrias são minúsculas organelas localizadas dentro de nossas células, onde atuam como baterias, fornecendo energia na forma da molécula ATP para alimentar as células. Cada mitocôndria possui seu próprio DNA, distinto do restante do genoma humano, que é composto de DNA nuclear.
Além das condições hereditárias, as mutações do mtDNA estão cada vez mais associadas à neurodegeneração, doenças metabólicas, insuficiência cardiovascular e deterioração relacionada à idade. Em indivíduos afetados, a disfunção mitocondrial pode contribuir para incapacidade grave, declínio progressivo e morte prematura.
O Professor Minczuk, da Unidade de Biologia Mitocondrial do MRC e do Departamento de Neurociências Clínicas, afirmou: “As doenças do DNA mitocondrial são condições devastadoras que podem ter um enorme impacto na vida de um indivíduo e de suas famílias, e em muitos casos são fatais. Nosso novo Centro fornecerá abordagens pioneiras para a compreensão e o tratamento dessas doenças.”
“Vamos construir uma plataforma de pesquisa de longo prazo no Reino Unido, com a escala, a experiência e a infraestrutura necessárias para posicionar o Reino Unido como líder global em terapêutica do genoma mitocondrial.
“Nosso objetivo é criar as bases científicas que permitirão novas formas de tratar essas doenças e oferecer esperança renovada aos pacientes e familiares afetados.”
O MRC CoRE utilizará tecnologias emergentes para manipular o genoma mitocondrial, fornecendo modelos avançados para o estudo de mutações comuns do mtDNA causadoras de doenças.
Liderado pela Universidade de Cambridge, o projeto contará com a parceria da Universidade de Birmingham, da Universidade de Manchester, da Universidade de Heidelberg e da Universidade de Queensland, bem como do Instituto Imagine em Paris, de instituições de caridade, incluindo a Fundação Lily, e de parceiros industriais em todo o mundo.
A Dra. Ceri Williams, Diretora Executiva de Temas Liderados por Desafios no MRC, disse: “O Reino Unido tem estado na vanguarda da ciência mitocondrial, tendo liderado o desenvolvimento da terapia de substituição mitocondrial, que previne a herança de mutações do mtDNA.
“Estamos muito satisfeitos em anunciar este novo MRC CoRE, que se baseia nesses fundamentos para reunir conhecimentos especializados de todo o mundo e de diversos setores, a fim de fazer progressos reais na compreensão das causas fundamentais das mutações do mtDNA.
“Adotar uma abordagem interdisciplinar para enfrentar esses desafios tem o potencial de transformar radicalmente a pesquisa em saúde nessa área, melhorando a prevenção, a detecção e o tratamento, aumentando os resultados para os pacientes e protegendo as famílias afetadas pela doença.”
Liz Curtis, CEO e fundadora da Lily Foundation, disse: “Estamos orgulhosos de sermos um dos parceiros desta iniciativa, um projeto ambicioso e colaborativo que tem o potencial de transformar nossa compreensão das doenças mitocondriais.
“Ao reunir especialistas de renome mundial e incorporar as perspectivas dos pacientes desde o início, este programa reflete exatamente o tipo de pesquisa estratégica e voltada para o futuro que queremos apoiar.
“Nosso papel como parceiro de uma instituição de caridade voltada para pacientes é ajudar a garantir que as prioridades das famílias moldem a pesquisa, ao mesmo tempo que investimos diretamente na próxima geração de cientistas que impulsionarão o progresso em direção a tratamentos futuros.”
Adaptado de um comunicado de imprensa do Conselho de Pesquisa Médica.